Sygdomsområder

Spinal muskelatrofi

Nathan in a gymnasium playing with a soccer ball

Spinal muskelatrofi (SMA)

SMA påvirker mennesker i alle aldre i varierende grad – fra spædbørn og børn til teenagere og voksne. Nyfødte og spædbørn kan udvikle den mest alvorlige form for SMA, som kan medføre lammelse og forhindre spædbarnets basale livsfunktioner, såsom at synke eller holde hovedet oppe. Senere debutterende SMA forekommer hyppigere hos teenagere og voksne, som kan opleve markant muskelsvækkelse og invaliditet. De kan miste evnen til at stå eller gå uafhængigt af hjælp.

Vores tilgang

Tidligere fandtes der ingen behandlingsmuligheder for mennesker med SMA. Det ændrede sig i december 2016, hvor Biogen i USA fik godkendt det første lægemiddel til behandling af SMA. Behandlingen er siden blevet godkendt i mere end 60 lande - inklusive Danmark - og har hjulpet tusindvis af patienter over hele verden1

Innovativ forskning

Biogen er førende indenfor forskning og udvikling af behandlinger, der skaber de bedst opnåelige kliniske resultater for mennesker med SMA.

Biogen samarbejder med Ionis Pharmaceuticals om at udvikle nye behandlingsmuligheder – i særdeleshed nye antisense oligonucleotider (ASO’er).
Vi bruger vores erfaringer fra SMA til at fremme nye behandlingsmuligheder og løsninger indenfor andre neuromuskulære sygdomme, hvor behovet er stort.  

Fakta og tal

1 ud af 40-50

Omkring 1 ud af hver 40-50 mennesker over hele verden er bærere af genet, der forårsager SMA.2

1 ud af 10.000

SMA rammer omtrent et ud af 10.000 nyfødte spædbørn verden over.1

2 år

Hvis der ikke gives behandling, dør størstedelen af spædbørn med SMA inden for to år3

 

Hvad er spinal muskelatrofi (SMA)?

SMA er en sjælden genetisk neuromuskulær sygdom, der påvirker den del af nervesystemet, som kontrollerer frivillig muskelbevægelse.

Referencer
  1. Biogen. Data Presented at Cure SMA Reveal Residual Unmet Needs in Young SMA Patients Treated With Gene Therapy and Suggest Further Potential of Using SPINRAZA® (nusinersen) News Release, 2022. Available at: https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/new-data-presented-cure-sma-reveal-residual-unmet-needs-young.
  2. Keinath MC, Prior DE, Prior TW. Spinal Muscular Atrophy: Mutations, Testing, and Clinical Relevance. Appl Clin Genet. 2021 Jan 25;14:11-25. doi: 10.2147/TACG.S239603
  3. J Pediatr., et al. Vascular Perfusion Abnormalities in Infants with Spinal Muscular Atrophy. 2009 August;  155(2): 292–294.