Spinal muskelatrofi

SMA påvirker mennesker i alle aldre i varierende grad – fra spædbørn og børn til teenagere og voksne. Nyfødte og spædbørn kan udvikle den mest alvorlige form for SMA, som kan medføre lammelse og forhindre spædbarnets basale livsfunktioner, såsom at synke eller holde hovedet oppe. Senere debutterende SMA forekommer hyppigere hos teenagere og voksne, som kan opleve markant muskelsvækkelse og invaliditet. De kan miste evnen til at stå eller gå uafhængigt af hjælp.

Tidligere fandtes der ingen behandlingsmuligheder for mennesker med SMA. Det ændrede sig i 2016, hvor den første medicinske behandling for SMA blev godkendt. Siden da er der kommet yderligere behandlingsmuligheder til. I dag er behandlinger for SMA tilgængelige i en lang række lande – herunder Danmark – og de har hjulpet tusindvis af patienter verden over.

Biogen er førende indenfor forskning og udvikling af behandlinger, der skaber de bedst opnåelige kliniske resultater for mennesker med SMA.

Biogen samarbejder med Ionis Pharmaceuticals om at udvikle nye behandlingsmuligheder – i særdeleshed nye antisense oligonucleotider (ASO’er).
Vi bruger vores erfaringer fra SMA til at fremme nye behandlingsmuligheder og løsninger indenfor andre neuromuskulære sygdomme, hvor behovet er stort.